పీడియాట్రిక్ మరియు వయోజన మెదడు క్యాన్సర్ యొక్క దూకుడు రూపమైన హై-గ్రేడ్ గ్లియోమా, కణితి స్థానం, పునరావృత సంభవం మరియు రక్త-మెదడు అవరోధాన్ని దాటడానికి మాదకద్రవ్యాలకు ఇబ్బంది వంటి వాటికి చికిత్స చేయడం సవాలుగా ఉంది.
మిచిగాన్ విశ్వవిద్యాలయం, డానా ఫార్బర్ క్యాన్సర్ ఇన్స్టిట్యూట్ మరియు మెడికల్ యూనివర్శిటీ ఆఫ్ వియన్నా పరిశోధకులు ఈ వ్యాధిని పరిష్కరించడానికి కొత్త మార్గాన్ని వెలికితీసేందుకు ఒక సహకార బృందాన్ని స్థాపించారు.
ఒక అధ్యయనం, ప్రచురించబడింది క్యాన్సర్ కణంజన్యువులో DNA మార్పులను కలిగి ఉన్న హై-గ్రేడ్ గ్లియోమా కణితి కణాలు చూపిస్తుంది Pdgfra Avapritinib అనే drug షధానికి ప్రతిస్పందించారు, ఇది ఇప్పటికే యునైటెడ్ స్టేట్స్ ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ చేత జీర్ణశయాంతర స్ట్రోమల్ కణితులను PDGFRA ఎక్సాన్ 18 మ్యుటేషన్ మరియు బాగా అధునాతన దైహిక మాస్టోసైటోసిస్ మరియు అనాలోచిత దైహిక మాస్టోసైటోసిస్‌తో చికిత్స చేయడానికి ఆమోదించింది.
“మౌస్ మెదడు కణితుల్లో అవాప్రిటినిబ్ తప్పనిసరిగా పిడిజిఎఫ్రా సిగ్నలింగ్‌ను ఆపివేయడం చూసి మేము సంతోషిస్తున్నాము” అని చాడ్టఫ్ ఓటమి డిఐపిజి రీసెర్చ్ ప్రొఫెసర్ మరియు సిఎస్ మోట్ చిల్డ్రన్ హాస్పిటల్‌లోని చాడ్ కార్ పీడియాట్రిక్ బ్రెయిన్ ట్యూమర్ సెంటర్ క్లినికల్ సైంటిఫిక్ డైరెక్టర్ కార్ల్ కోస్చ్మాన్ అన్నారు.
శస్త్రచికిత్స మరియు రేడియేషన్ పక్కన పెడితే, హై-గ్రేడ్ గ్లియోమాస్‌కు చికిత్స చేయడానికి సమర్థవంతమైన మందులు లేవు, ముఖ్యంగా పునరావృతమయ్యేటప్పుడు. కోష్మాన్ మరియు అతని సహకారులు లక్ష్యంగా పెట్టుకున్నారు Pdgfraఇది సాధారణంగా పరివర్తన చెందిన జన్యువులలో ఒకటి, కొత్త drug షధ చికిత్సలను కనుగొనే సంభావ్యత.
“మేము వాణిజ్యపరంగా లభించే చాలా మందులతో స్క్రీన్లు చేస్తున్నాము, అవి నిరోధించేవి Pdgfra. అవాప్రిటినిబ్ లక్ష్యంగా ఉన్న బలమైన మరియు ఎక్కువ దృష్టి సారించిన నిరోధకం అని మేము గుర్తించాము Pdgfra మార్పులు, “కోష్మాన్ అన్నారు.
పిడిజిఎఫ్రా ఇన్హిబిటర్స్ యొక్క ప్రభావాన్ని పరిశీలిస్తున్న మారియెల్లా ఫిల్బిన్ ఎండి, పిహెచ్‌డి (డానా ఫార్బర్ క్యాన్సర్ ఇన్స్టిట్యూట్) మరియు జోహన్నెస్ గోజో (మెడికల్ యూనివర్శిటీ ఆఫ్ వియన్నా) ల్యాబ్స్ సహచరులతో పాటు, కోస్చ్మాన్ మరియు అతని బృందం రక్తం మెదడు బారియర్ కోసం అవాపురిటిబ్ దాటడం చూడటానికి కోస్చ్మాన్ మరియు అతని బృందం ఉత్సాహంగా ఉంది.
“మేము ఎలుకలకు drug షధాన్ని ఇచ్చి, అది మెదడుకు చేరుకుందని చూపించినప్పుడు, మేము ఏదో ఒకదానిపై ఉన్నామని మాకు తెలుసు” అని కల్లెన్ స్క్వార్క్, um md/ph.D వివరించారు. విద్యార్థి మరియు అధ్యయనం యొక్క ప్రధాన రచయితలలో ఒకరు.
బ్లూప్రింట్ చేత స్థాపించబడిన విస్తరించిన యాక్సెస్ ప్రోగ్రామ్ ద్వారా ఈ బృందం హై-గ్రేడ్ గ్లియోమా ఉన్న కొంతమంది రోగులకు చికిత్స చేయగలిగింది, క్లినికల్ ట్రయల్ ఇంకా అందుబాటులో లేదు.
“బహుళ అంతర్జాతీయ సంస్థలలో, మేము అధిక-గ్రేడ్ గ్లియోమా ఉన్న మొదటి ఎనిమిది మంది రోగులకు అవాప్రిటినిబ్‌తో చికిత్స చేసాము” అని కోస్చ్మాన్ వివరించారు.
“రోగులు drug షధాన్ని బాగా తట్టుకున్నారు మరియు ఎనిమిది మంది రోగులలో ముగ్గురు, వారి కణితులు తగ్గిపోవడాన్ని మేము చూడగలిగాము.”
ఈ ప్రారంభ డేటా మరియు ప్రిలినికల్ డేటా పీడియాట్రిక్ హై-గ్రేడ్ గ్లియోమాను దశ I పీడియాట్రిక్ సాలిడ్ ట్యూమర్ ట్రయల్‌లో చేర్చడానికి ఆధారాన్ని అందించడంలో సహాయపడింది, ఇది ఇటీవల సంకలనం పూర్తి చేసింది మరియు ఏ విశ్లేషణ జరుగుతోంది.
“ఇలాంటి మెదడు కణితుల్లోకి ప్రవేశించడానికి మరియు కీ ఆంకోజెనిక్ మార్గాలను మూసివేసే మందులకు మాకు చాలా తక్కువ ఉదాహరణలు ఉన్నాయి. ఈ ఫలితాలు అవాప్రిటినిబ్ మరియు ఇతర మెదడు చొచ్చుకుపోయే చిన్న అణువుల నిరోధకాల విజయాన్ని పెంపొందించడానికి చాలా కొనసాగుతున్న ప్రయత్నాలకు మద్దతు ఇస్తున్నాయి” అని కోస్చ్మాన్ కొనసాగించారు.
హై-గ్రేడ్ గ్లియోమాస్ చాలా దూకుడుగా ఉంటాయి, రెండు సంవత్సరాల కన్నా తక్కువ మరియు పరిమిత చికిత్సా ఎంపికల రోగ నిరూపణ. ఈ పని ప్రాథమికంగా ఉన్నప్పటికీ, రోగులకు సహాయపడటానికి అవాప్రిటినిబ్ అదనపు సాధనంగా ఉంటుందని కోష్మాన్ ఆశాభావం వ్యక్తం చేశారు.
“ఈ వ్యాధికి ఒకే drug షధం సరిపోదని మాకు తెలుసు” అని అతను చెప్పాడు.
“నిజమైన పురోగతి సాధించే మార్గం మొదటి drug షధం ద్వారా సక్రియం చేయబడిన లక్ష్య మార్గాలు అయిన drugs షధాలను కలపడం వంటి అనేక రకాలైన పద్ధతులను మిళితం చేస్తుంది. మేము ఇప్పటికే ఉత్సాహంగా ఉన్న మ్యాప్ కినేస్ ఇన్హిబిటర్లతో అవాప్రిటినిబ్‌ను లక్ష్యంగా చేసుకోవడంలో మేము ఇప్పటికే తదుపరి కథను కలిగి ఉన్నాము.”
