వాండర్‌బిల్ట్ యూనివర్శిటీ స్కూల్ ఆఫ్ మెడిసిన్ బేసిక్ సైన్సెస్‌లోని క్లినికల్ స్టేజ్ బయోటెక్ అయిన వారెన్ సెంటర్ ఫర్ న్యూరోసైన్స్ డ్రగ్ డిస్కవరీ పరిశోధకులు VU319 యొక్క ఒక ఫేజ్ సింగిల్ ఆరోహణ డోస్ క్లినికల్ ట్రయల్ యొక్క విజయవంతమైన డ్రగ్ ఆవిష్కరణను వివరించారు. అల్జీమర్స్ వ్యాధి మరియు స్కిజోఫ్రెనియా.
“ఈ మైలురాయి పరిశోధన నుండి క్లినికల్ ప్రభావం వరకు ఆవిష్కరణను నడిపించే వాండర్‌బిల్ట్ సామర్థ్యాన్ని హైలైట్ చేస్తుంది” అని ప్రోవోస్ట్ మరియు అకడమిక్ అఫైర్స్ వైస్ ఛాన్సలర్ సైబెల్ రేవర్ అన్నారు. “VU319 యొక్క విజయం అల్జీమర్స్ మరియు ఇతర న్యూరోడెజెనరేటివ్ వ్యాధులను ఎదుర్కొంటున్న రోగులు మరియు కుటుంబాలకు సహకారం మరియు ఆవిష్కరణ ఎలా నిజమైన ఆశను కలిగిస్తుందో వివరిస్తుంది.”
బేసిక్ సైన్సెస్ డీన్ మరియు బయోకెమిస్ట్రీ అండ్ కెమిస్ట్రీ విశ్వవిద్యాలయ విశిష్ట ప్రొఫెసర్ జాన్ కురియన్ అంగీకరించారు, “VU319 యొక్క విజయవంతమైన దశ I ట్రయల్ అల్జీమర్స్ కోసం డ్రగ్ డెవలప్‌మెంట్‌లో సంభావ్య పరివర్తన దశను సూచిస్తుంది, ప్రాథమిక పరిశోధనలను చికిత్సా ఆవిష్కరణలోకి అనువదించే వాండర్‌బిల్ట్ సామర్థ్యాన్ని ప్రదర్శిస్తుంది. నిజమైన క్లినికల్ ప్రభావం యొక్క ఆశను తెస్తుంది.”
VU319 అనేది మొదటి వాండర్‌బిల్ట్ ఎండ్-టు-ఎండ్ డ్రగ్ డిస్కవరీ ప్రయత్నం, ఇది మానవ క్లినికల్ ట్రయల్స్ ద్వారా ప్రారంభ ప్రాథమిక విజ్ఞాన పరిశోధన నుండి ప్రారంభమవుతుంది. ఈ ప్రయత్నం క్లినికల్ ట్రయల్ పూర్తయ్యే వరకు హై-త్రూపుట్ స్క్రీనింగ్ హిట్-టు-అభ్యర్థి ఎంపికను విస్తరించింది.
“ఒక దశాబ్దానికి పైగా ప్రాథమిక మరియు అనువాద పరిశోధనల తర్వాత, WCNDD చివరకు VU319, ఒక ప్రత్యేకమైన M.1 PAM కనుగొనబడింది మరియు ప్రొఫైల్ చేయబడింది” అని WCNDD యొక్క ఎగ్జిక్యూటివ్ డైరెక్టర్ మరియు యూనివర్సిటీ ప్రొఫెసర్ ఆఫ్ ఫార్మకాలజీ, బయోకెమిస్ట్రీ మరియు కెమిస్ట్రీ ప్రొఫెసర్ విలియం K. వారెన్, జూనియర్ చైర్ ఇన్ మెడిసిన్‌ని కలిగి ఉన్న క్రెయిగ్ లిండ్స్లీ అన్నారు.
65 ఏళ్లు పైబడిన దాదాపు 6.9 మిలియన్ల మందిని ప్రభావితం చేసే అల్జీమర్స్ వ్యాధికి చికిత్స చేయడంతో పాటు, VU319 స్కిజోఫ్రెనియా, ప్రియాన్ వ్యాధులు, రెట్ సిండ్రోమ్, వాస్కులర్ డిమెన్షియా మరియు లెవీ బాడీ డిమెన్షియాలో జ్ఞాపకశక్తిని కోల్పోయే సామర్థ్యాన్ని చూపించింది.
“నేషనల్ ఇన్‌స్టిట్యూట్ ఆఫ్ మెంటల్ హెల్త్ నుండి వచ్చిన నిధులు WU319ని కనుగొని, అభివృద్ధి చేయడానికి WCNDDని అనుమతించాయి. విలియం K. వారెన్ ఫౌండేషన్ నుండి వచ్చిన ఒక ముఖ్యమైన దాతృత్వ బహుమతి, క్లిష్టమైన ప్రారంభ దశ అధ్యయనాలను నిర్వహించడానికి మరియు FDA నుండి ఆమోదం పొందేందుకు DavosPharmaతో భాగస్వామిగా ఉండటానికి మాకు వీలు కల్పించింది. పరిశోధనాత్మక కొత్త ఔషధం, మొదటి దశ ట్రయల్ కోసం డాక్టర్ పాల్ న్యూహౌస్‌కు అల్జీమర్స్ అసోసియేషన్ అవార్డుకు మార్గం సుగమం చేస్తుంది,” లిండ్స్లీ చెప్పారు. “మొత్తంమీద, వాండర్‌బిల్ట్‌లో అత్యంత ప్రాథమిక ఆవిష్కరణ దశ నుండి ప్రోగ్రామ్‌ను నడపడం మరియు దానిని మానవ క్లినికల్ టెస్టింగ్‌లోకి అనువదించడం చాలా బహుమతిగా ఉంది.”
న్యూరోట్రాన్స్మిటర్ ఎసిటైల్కోలిన్ నేర్చుకోవడం మరియు జ్ఞాపకశక్తికి బాధ్యత వహిస్తుంది, అయితే అల్జీమర్స్ మరియు స్కిజోఫ్రెనియా వంటి ఇతర న్యూరోడెజెనరేటివ్ వ్యాధులలో, ఇది పని చేయడం ఆపివేయడం మరియు న్యూరాన్లు సరిగా పనిచేయకుండా నిలిపివేసే మొదటి వాటిలో ఒకటి. VU319, ఒక M1 సానుకూల అలోస్టెరిక్ మాడ్యులేటర్, M వద్ద ఎండోజెనస్ న్యూరోట్రాన్స్మిటర్ ఎసిటైల్కోలిన్ యొక్క సామర్థ్యాన్ని పెంచుతుంది1 గ్రాహకం, ఎంపికగా గ్రాహకంపై లాభం “టర్న్-అప్”కి మసకబారిన స్విచ్‌గా పనిచేస్తుంది, సాధ్యమైనంత ఉత్తమమైన చికిత్సా సూచికను అందిస్తుంది.
వాండర్‌బిల్ట్‌లో సైకియాట్రీ మరియు ఫార్మకాలజీ ప్రొఫెసర్, వాండర్‌బిల్ట్ సెంటర్ ఫర్ కాగ్నిటివ్ మెడిసిన్ డైరెక్టర్ మరియు వాండర్‌బిల్ట్ మెమరీ మరియు అల్జీమర్స్ సెంటర్ యొక్క క్లినికల్ కోర్ డైరెక్టర్ డాక్టర్ పాల్ న్యూహౌస్ చేసిన మానవ విచారణలో, పరిశోధకులు అత్యధిక లక్ష్య నిశ్చితార్థం యొక్క సంకేతాలను చూశారు. చికిత్స యొక్క మోతాదు పరీక్షించబడింది మరియు మెదడులోని అదే ప్రాంతంలో పనిచేసే ఇతర ఔషధాల యొక్క విలక్షణమైన దుష్ప్రభావాలు కనిపించలేదు.
