వారపు ఇంజెక్షన్ అరుదైన కొవ్వు రుగ్మత కోసం బాధాకరమైన రోజువారీ చికిత్సను భర్తీ చేస్తుంది

ప్రపంచవ్యాప్తంగా కొన్ని వేల మందిని మాత్రమే ప్రభావితం చేసే పుట్టుకతో వచ్చే జనరలైజ్డ్ లిపోడిస్ట్రోఫీ (సిజిఎల్), తీవ్రమైన జీవక్రియ వ్యాధి, మధుమేహం, ఇన్సులిన్ నిరోధకత మరియు ఆయుర్దాయం తగ్గుతుంది. సరైన నిల్వ కోసం కొవ్వు కణజాలం లేనందున, కాలేయం వంటి అవయవాలలో కొవ్వు పేరుకుపోతుంది, ఇది తీవ్రమైన ఇన్సులిన్ నిరోధకత మరియు మధుమేహానికి దారితీస్తుంది.

“ఈ రోగులు తీవ్రంగా అనారోగ్యంతో ఉన్నారు మరియు లోతైన ఇన్సులిన్ నిరోధకత కారణంగా ఆయుర్దాయం తగ్గాయి” అని రట్జర్స్ రాబర్ట్ వుడ్ జాన్సన్ మెడికల్ స్కూల్ మరియు ది స్టడీ సీనియర్ రచయిత ఎండోక్రినాలజీ, మెటబాలిజం మరియు పోషణ చీఫ్ క్రిస్టోఫ్ బ్యూట్నర్ అన్నారు.

ప్రస్తుతం, CGL యొక్క ప్రామాణిక చికిత్సలో మెట్రెలెప్టిన్ యొక్క రోజువారీ ఇంజెక్షన్లు ఉంటాయి, ఇది హార్మోన్ లెప్టిన్ యొక్క సింథటిక్ వెర్షన్, ఇది సహజంగా కొవ్వు కణజాలం ద్వారా ప్రత్యేకంగా ఉత్పత్తి అవుతుంది. ఏదేమైనా, రోజువారీ లెప్టిన్ షాట్లు రెండూ ఖరీదైనవి – సంవత్సరానికి వందల వేల డాలర్లు ఖర్చు అవుతుంది – మరియు ముఖ్యంగా CGL రోగులకు బాధాకరమైనది.

“మీరు మీరే ఇంజెక్ట్ చేసినప్పుడు, ఉదాహరణకు, ఇన్సులిన్, మీరు సబ్కటానియస్ కొవ్వులోకి ప్రవేశిస్తారు, కానీ ఈ రోగులకు అది లేదు” అని పీడియాట్రిక్స్ యొక్క అసోసియేట్ ప్రొఫెసర్ మరియు అధ్యయనం యొక్క మొదటి రచయిత స్వెత్లానా టెన్ అన్నారు. “ప్రతి ఇంజెక్షన్ బాధాకరమైనది.”

ఇటీవలి అధ్యయనంలో, డయాబెటిస్ మరియు es బకాయం drug షధ తిర్జెపాటైడ్ (జెప్‌బౌండ్ మరియు మౌంజారోలో క్రియాశీల పదార్ధం) CGL ను మెరుగుపరుస్తుందా అని పరిశోధకులు అన్వేషించారు, ఎందుకంటే ఇది ఇన్సులిన్ నిరోధకతను మెరుగుపరుస్తుంది. టిర్జెపాటైడ్ వారపు ఇంజెక్షన్ ద్వారా నిర్వహించబడుతుంది, ఇది CGL చికిత్సతో సంబంధం ఉన్న భారం మరియు నొప్పిని తగ్గిస్తుంది. ఇది మెట్రెలెప్టిన్ కంటే చాలా సరసమైనది.

మొదటి రోగి, 2 సంవత్సరాల పాటు లెప్టిన్ మరియు ఇన్సులిన్‌లతో బాధాకరమైన రోజువారీ చికిత్సలను తిరస్కరించిన 23 ఏళ్ల వ్యక్తి, టిర్జెపాటైడ్ యొక్క గరిష్ట మోతాదులో మూడు వారాల తరువాత అతని సగటు రక్తంలో గ్లూకోజ్ 252 నుండి 128 మిల్లీగ్రాముల డెసిలిటర్‌కు పడిపోయింది. అతని రక్తంలో గ్లూకోజ్, 8% రీడింగులలో డెసిలిటర్‌కు 70 మరియు 140 మిల్లీగ్రాముల మధ్య ఆరోగ్యకరమైన స్థాయిలో ఉంది, 93% రీడింగులలో ఆరోగ్యకరమైన స్థాయిలో ఉంది, ఇన్సులిన్‌ను ఇంజెక్ట్ చేయవలసిన అవసరం లేకుండా దాదాపు పూర్తి సాధారణీకరణ.

రెండవ రోగి, 64 ఏళ్ల మహిళకు అనుబంధ ఇన్సులిన్ ఇంజెక్షన్లు అవసరం, ఎందుకంటే లెప్టిన్ మాత్రమే ఆమె రక్తంలో గ్లూకోజ్‌ను నియంత్రించలేకపోయింది, టిర్జెపాటైడ్‌తో మాత్రమే సాధారణ రక్తంలో గ్లూకోజ్ స్థాయిలను సాధించింది.

“ఇక్కడ ఆశ్చర్యం ఏమిటంటే, మేము లెప్టిన్‌ను ఆపి టిర్జెపాటైడ్ ఇచ్చినప్పుడు, రోగి బాగా నియంత్రించబడ్డాడు, బహుశా ఆమె లెప్టిన్ తీసుకునేటప్పుడు కంటే మెరుగ్గా ఉంది” అని బ్యూట్నర్ చెప్పారు. “లెప్టిన్ ఒక ముఖ్యమైన హార్మోన్, ఇది కొవ్వు కణజాలం ద్వారా మాత్రమే తయారు చేయబడింది, ఇది జీవక్రియ యొక్క ముఖ్యమైన నియంత్రకం, కాబట్టి లెప్టిన్ థెరపీ CGL ఉన్న రోగులలో స్పష్టమైన అర్ధాన్ని ఇచ్చింది. టిర్జెప్యాటైడ్ చేత అనుకరించబడిన హార్మోన్ GLP1 కొవ్వు కణజాలంలో తయారు చేయబడదు మరియు మరియు టిర్జెపాటైడ్ ఒక ఇన్సులిన్ సెన్సిటైజర్ అయితే, CGL ఉన్న రోగులలో ఇది అలాంటి శక్తిని కలిగి ఉంటుందని మేము did హించలేదు. “

టిర్జెపాటైడ్ మరియు లెప్టిన్ రెండూ మెదడులో పనిచేస్తుండగా, అవి వేర్వేరు సిగ్నలింగ్ మార్గాల ద్వారా అలా చేస్తాయి, విభిన్న మెదడు ప్రాంతాలలో వేర్వేరు న్యూరాన్లపై పనిచేస్తాయి. లెప్టిన్ మరియు జిఎల్‌పి 1 సిగ్నలింగ్ ఇప్పటివరకు సూచించిన దానికంటే ఎక్కువ విస్తృతమైన అతివ్యాప్తిని కలిగి ఉండవచ్చని ఇది సూచిస్తుంది.

ఈ ప్రారంభ ఫలితాలను ధృవీకరించడానికి పరిశోధకులు పెద్ద విచారణను ప్లాన్ చేస్తున్నారు, అయినప్పటికీ తగినంత రోగులను నియమించడం షరతు యొక్క అరుదుగా ఉన్నందున సవాలుగా ఉంటుంది.

ఫలితాలు పెద్ద అధ్యయనాలలో ఉంటే, టిర్జెపాటైడ్ CGL రోగులకు సులభమైన మరియు మరింత సరసమైన చికిత్స ఎంపికను అందిస్తుంది. ఏదేమైనా, ఈ నిర్దిష్ట రోగి జనాభాలో మరియు అంతకు మించి ఇతర లెప్టిన్-లోపం ఉన్న పరిస్థితులలో దీర్ఘకాలిక సమర్థత మరియు భద్రత రెండింటినీ అంచనా వేయడానికి మరింత పరిశోధన అవసరమని బ్యూట్నర్ చెప్పారు.